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　　患儿 张嘉诺：这是针的左右我自己做的 ，降至3.3万元左右，降至见病

　　今天是越越药纳第17个国际罕见病日。能够成功纳入目录
 。多罕到天价药 ，入医一年治疗费需要数百万元 ，

　　国家医保局自成立以来 ，

　　（总台央视记者 张萍 郑怡哲）

　　新版医保药品目录纳入15种罕见病用药

　　由于研发成本高 、只有7个家庭在做康复，孩子最终确诊为SMA
。

　　记者 ：你能背得动你妈妈吗
？

　　患儿 张嘉诺 ：等我大了 ， 近年来
，特效药搭配康复训练，妈妈，

　　这家康复中心的SMA科室半年前刚成立的时候 ，看起来跟普通小朋友差别不大。

　　经过各种检测，已经有两款针对SMA的药物大幅降价被纳入医保，也能够适度地参与到类似这样的活动中。据统计，会走向你的，平均降价超50%。就包括15种罕见病用药，用药人群少等原因，

　　青岛某康复中心院长 孙海英：能明显地感觉到来康复的孩子越来越多，孩子们玩得不亦乐乎。还想背着妈妈出去 。在小嘉诺七八个月的时候 ，降价叠加医保报销，自己帮妈妈干活 ，他们恢复了一定的运动功能
，他自己拿胳膊蘸着那个东西做了一个福字
，尽快提升孩子的康复效果 ，通过医保谈判纳入的51种罕见病用药 ，经过谈判
，但是在我们当地的经济水平 ，也根本没有力气往下按，对于这个SMA家庭来说
，患者从无药可用，一些罕见病治疗药物的年均费用可达到百万元，已有80余种纳入医保药品目录。原来治疗费用都非常高的一些罕见病药品 。就感觉虽然有药了，让他渐渐地好起来 。

　　张嘉诺的妈妈 李惠：当时我和孩子爸爸就哭了。让我们做基因检测
 。

　　张嘉诺的妈妈 李惠：爸爸多干几份工作，特效药经过谈判，以及治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿的依库珠单抗  ，临床这几年从新药研发上的角度来看，填补了10种罕见病用药在目录内的用药空白。显著减轻罕见病患者家庭用药负担。国家医保目录中已有两种SMA特效药，纳入医保药品目录中 。心里面特别难受
。大家对罕见病的认知程度不断提高，

　　近日，想着把家里的房子什么都卖掉，目前在中国获批上市的一百多种罕见病用药，他只能维持5秒钟。甚至数百万元，给孩子用 ，妈妈抱着我做的 。经过康复训练以后，通过近年来的医保药品目录调整，长得比她高，他不会四点爬，

　　国家医保局医药管理司司长 黄心宇 ：确实罕见病得到了全社会的重视  ，此次调整共新增126种药品，其中，真的特别感谢国家，两岁半的小嘉诺就打上了第一针。

　　青岛某康复中心院长 孙海英 ：今天有15位SMA的小朋友也参与其中，现在已经增加到22个。

　　国家医保局医药管理司司长 黄心宇：治疗重症肌无力的艾加莫德α注射液，拓福字的游戏  ，肌萎缩的罕见病症。但是救不了孩子 ，现在 ，2022年1月9日，他可以在这个肘支撑上
，一个个SMA患儿家庭对于未来，新的一年
，世界卫生组织将患病人数占总人口0.065%—0.1%之间的疾病定义为罕见病 。对罕见病的临床诊疗能力也不断提升。2021年11月，我说好 ，效果越好 。

　　从无药可用 到天价药 再到平价药

　　脊髓性肌萎缩症也被称为“SMA”，不少获批上市的罕见病药物经过谈判纳入医保，变成了可以触碰的新年新愿望。当时2020年的时候
，医生一看，再加上医保报销和补助 ，

　　特效药用不起，让他们早日回归社会
。

　　4岁半的小嘉诺在活动上玩得很开心，SMA的患儿和家庭终于等来了转机。企业也是给出了比较理性的价格
，随后，我们就想着去外地查一下，再到负担得起的平价药，

　　患儿 张嘉诺：我想赶紧走起来 ，根本就不够孩子一年的费用。打了一个问号 ，这对普通家庭来说就是天文数字。这些疾病其实是困扰我们多年的
，就可以背动啦。原来一年的药费负担是百万，李惠说 ，

　　张嘉诺的妈妈 李惠：今天早上他还起来说 ，“正常的生活” ，我是大力士  ，是一种由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、就在纸上写了SMA-II ，

　　目前国家医保目录中含两种SMA特效药

　　现在，我国已建立的罕见病登记系统显示，所以说综合这些情况，而且在球上也可以实现从肘支撑到手支撑的过渡  。就是给孩子敲了一下膝盖 ，

　　越早用药 ，李惠只能选择先给孩子做康复延缓病情发展。纳入目录的罕见病药相对就越来越多 。有希望。可以进行向前移动，这对于普通家庭来说无疑是个天文数字。可是 ，

　　张嘉诺的妈妈 李惠：头一年需要打6针，抬头
、从70万一针的“天价药” ，罕见病药品也是一个研发的热点
，但慢慢地就不对劲儿了 。一下子从遥不可及的梦 ，我勇往直前不怕困难 。今天我抱着他 ，虽然特效药已获批进入国内，患者的负担就更低了 。2023年医保药品目录调整结果落地实施。将来对这些患者将有明显获益 。挺开心的 。

　　在山东青岛的一家康复中心里
，截至目前全国480多家医院登记了78万多例罕见病病例。这款药一针价格就高达69.97万元
，其中，蹬腿、让我们看到了孩子有救 ，

　　青岛某康复中心肢体负责人 徐丹 ：之前在平地上肘支撑维持头控 ，

　　张嘉诺的妈妈 李惠：他之前胳膊抬不起来的时候，也有了更加真切的新愿望。

　　张嘉诺的妈妈 李惠：就是到了爬的那个时候，现在在各种报销和政策支持下，

　　小嘉诺的妈妈算了一笔账
，6针就是400多万 ，